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Questão de Biologia do ENEM 2022: O sucesso dessa terapia advém do fato de que o produto favorecerá a
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A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou um produto de terapia gênica no país, indicado para o tratamento da distrofia hereditária da retina. O procedimento é recomendado para crianças acima de 12 meses e adultos com perda de visão causada pela mutação do gene humano RPE65. O produto, elaborado por engenharia genética, é composto por um vírus, no qual foi inserida uma cópia do gene normal humano RPE65 para corrigir o funcionamento das células da retina.
O texto informa que o produto é um vírus no qual se inseriu uma cópia normal do gene humano RPE65, e que essa cópia serve para corrigir o funcionamento das células da retina. Isso significa que o vírus atua apenas como vetor: ele entrega o gene às células, mas quem produz a proteína são os próprios mecanismos celulares. Uma vez dentro da célula, a cópia normal do gene é transcrita em RNA mensageiro e traduzida nos ribossomos, dando origem à proteína (enzima) funcional que faltava ou era defeituosa. Portanto, o sucesso da terapia vem de a célula passar a expressar o gene introduzido e, com isso, produzir a enzima normal.
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